统计干货 | 优效性假设检验样本量计算方法

来源：哔哩哔哩
时间：2023-06-19 12:02:04

优效性（superiority）检验是研究一种药物的疗效是否优于另一种药物（或安慰剂）。通常情况下，以安慰剂为对照的试验应当做优效性检验。

假设检验过程

T药疗效-C药疗效≥Δ？

(资料图片)

在统计学上，与界值相比，若P≤0. 025（或0.05），可认为T药好于C药

Δ ≥0，具体根据情况和临床意义设定

假设检验（两个有效率比较）

H0: πT- πC ≤ Δ

H1： πT- πC > Δ

这是一个单侧检验

结果解读：

差值及置信区间大于Δ，证明是优效的，T药有利。

优效性解读

优效性界值取值分为高优和低优的两种情况

高优:结局指标越高，说明干预效果越好，比如 SF-36 生命质量评分之类，一般情况下干预组均数要远远好于对照组，此时优效性界值略低于其差值 (比如差值是5，则优效性界值为 1-4 之间都可考虑)

低优:结局指标越低，说明干预效果越好，比如肥胖人群的 BMI 指数之类，一般情况下干预组均数远低于对照组，此时优效性界值高于均差 (比如 BMI 指数是-3，则优效性界值为-1，或者-2 都可以考虑)

优效性界值没有标准答案，可大可小，甚至可以设置为 0 值。尤其要根据临床意义去决定

样本量计算案例操作

在临床研究的设计阶段，确定样本量是首先需要考虑的问题，且样本量的大小必须合理；如果样本量过小，达不到所要求的检验效能，会出现假阴性的结果；样本量过大，提高了检验效能，但会导致研究实施过程中人力、物力、财力和时间的浪费。

两组均数优效性检验设计样本量计算案例：

一项随机对照试验研究，探讨降压药的效果。采用完全随机的方法将研究对象分为两组(试验组和对照组)，结局指标是药物的降压效果。如果A药降低收缩压能力高于对照药10mmHg，则有临床意义，估计A实际降压能力高于对照药15mmHg。合并标准差为8mmHg。1:1平行对照有效性试验，单侧检验α为0.025(下方填写0.05双侧)，把握度（检验效能）1-β=90%，需要多少样本量？

风暴统计样本量计算使用教程

1.进入浏览器：搜索“风暴统计”

2.风暴智能统计——样本量计算

3.两组均数的比较样本量计算——优效性设计（本案例是一项优效性研究，结局指标定量数据。）

4.填写参数，计算样本量

根据案例计算样本量：

α值=0.005

β值（1-power）=0.1

实验组与对照组的样本量比值1:1

总体标准差=8mmHg（合并标准差）

实验组与对照组预期差值=15mmHg

优效性界值=10mmHg

得到以下结果：

对应输入参数后，可直接得出样本量计算结果，并且下方为大家提供了文字描述模板，参考文献也附上了，诸位复制后稍作修改即可。

风暴统计的样本量计算器非常方便，你只要输入相应的参数，就能给出样本量计算结果！而且直接提供样本量计算报告，参考文献也附上了！还是免费开放的哦，诸位不妨亲自体验一把！

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